Spalla Congelata: Perché i Questionari Attuali Non Ci Aiutano (E Cosa Possiamo Fare!)

Ciao a tutti! Oggi voglio parlarvi di un argomento che, lo ammetto, potrebbe sembrare un po’ di nicchia, ma che in realtà tocca la vita di parecchie persone e, soprattutto, il modo in cui noi della comunità scientifica cerchiamo di aiutarle. Parliamo di spalla congelata, o come la chiamano i medici, capsulite adesiva idiopatica (AC), e di come misuriamo quanto i pazienti stiano male o quanto stiano migliorando. Fidatevi, non è così scontato come sembra!

Cos’è questa “Spalla Congelata”?

Immaginate che la capsula che avvolge l’articolazione della vostra spalla inizi a ispessirsi e a “restringersi”, causando un dolore pazzesco e una limitazione nei movimenti che può diventare davvero invalidante. Ecco, in soldoni, la capsulite adesiva. Colpisce il 2-5% della popolazione nel corso della vita, e anche se è più comune in persone con diabete, contrattura di Dupuytren o ipotiroidismo, la maggior parte dei pazienti, pensate un po’, non ha nessuna di queste condizioni preesistenti. È importante non confonderla con la “spalla congelata secondaria”, che può derivare da traumi, cicatrici post-operatorie o altre malattie della spalla: qui parliamo della forma idiopatica, quella che insorge “dal nulla”.

L’Importanza di Ascoltare il Paziente: i PROMs

Quando si tratta di valutare l’efficacia di un trattamento per la spalla congelata (e ce ne sono tanti, dai corticosteroidi alla fisioterapia, fino alla chirurgia), non basta misurare l’ampiezza del movimento. È fondamentale capire come il paziente vive la sua condizione. Ed è qui che entrano in gioco i Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Sono questionari progettati per catturare la prospettiva del paziente, il suo dolore, la sua funzionalità nella vita di tutti i giorni, senza l’interpretazione di un medico. Sembra logico, no? E lo è! Infatti, gli studi che usano PROMs adeguati hanno più del doppio delle probabilità di trovare differenze significative tra i trattamenti rispetto a quelli che usano strumenti subottimali. Usare un PROM inadeguato è come cercare di misurare la farina con un righello: si rischia di prendere cantonate colossali (i cosiddetti errori di tipo 2).

Ma cosa rende un PROM “adeguato”? Beh, deve essere valido (misurare davvero ciò che dice di misurare), affidabile (dare risultati consistenti) e responsivo (capace di cogliere i cambiamenti nel tempo). La validità di contenuto è la regina: si basa sul coinvolgimento diretto dei pazienti nello sviluppo del questionario. Chi meglio di loro sa cosa è importante? Poi c’è la validità di costrutto, che si assicura usando modelli statistici moderni, chiamati Modern Test Theory (MTT), come l’analisi di Rasch o l’Analisi Fattoriale Confermatoria (CFA).

La Grande Caccia al PROM Perfetto: Una Revisione Sistematica

Recentemente, un gruppo di ricercatori si è imbarcato in una missione: identificare tutti i PROMs usati per la capsulite adesiva, analizzarne la validità di contenuto e di costrutto, e alla fine dare una raccomandazione su quale sia il migliore. Hanno setacciato PubMed (un enorme database di studi medici) e analizzato ben 16 diversi questionari, usati in totale fino a 45 volte in vari studi. Hanno anche scovato 79 articoli che ne valutavano le proprietà di misurazione.

Per farla breve, hanno valutato ogni PROM su due fronti principali:

• Sviluppo (Validità di Contenuto): I pazienti con capsulite adesiva erano stati coinvolti nella creazione delle domande? Le domande erano state discusse fino a quando non emergevano nuovi temi (la cosiddetta “saturazione dei dati”)? Il questionario finale era stato “testato” con i pazienti? Un punteggio da 1 (bassissimo) a 5 (altissimo), con almeno 4 per essere considerato accettabile.
• Validazione (Validità di Costrutto): Erano stati usati modelli MTT? Erano state valutate affidabilità e responsività? Anche qui, un punteggio da 1 a 5.

L’idea era che un PROM, per essere considerato buono, dovesse avere punteggi alti in entrambe le categorie. Dopotutto, a cosa serve uno strumento tecnicamente perfetto se non chiede le cose giuste al paziente giusto?

I Risultati? Una Doccia Fredda!

E qui, amici miei, casca l’asino. Preparatevi, perché la conclusione è piuttosto netta: nessuno dei 16 PROMs analizzati è risultato pienamente adeguato per i pazienti con capsulite adesiva idiopatica. Avete capito bene. Nessuno!

Vediamo perché:

• Nessun PROM specifico per la AC: Nessuno dei questionari era stato sviluppato pensando esclusivamente ai pazienti con spalla congelata.
• Coinvolgimento dei pazienti carente: Solo quattro PROMs (Croft Disability Questionnaire, Flexilevel Scale of Shoulder Function – FLEX-SF, Oxford Shoulder Score – OSS, e Shoulder Disability Questionnaire – SDQ) avevano coinvolto dei pazienti nella loro creazione. Ma attenzione: si trattava di pazienti con altre problematiche alla spalla, non specificamente con capsulite adesiva. Inoltre, in nessuno di questi quattro lo sviluppo aveva raggiunto la “saturazione dei dati”. L’OSS è quello che se l’è cavata meglio, con un punteggio di 4/5 per lo sviluppo, mentre gli altri tre hanno preso 3. Gli altri 12 PROMs? Punteggi bassissimi, 2 o meno, perché i pazienti non erano stati proprio interpellati.
• Validazione con modelli moderni: Cinque PROMs erano stati analizzati con modelli MTT. Tra questi, il Quick Disability of the Arm, Shoulder, and Hand (Q-DASH) aveva ottenuto il massimo (5/5) per la validazione. Peccato che il suo sviluppo non avesse coinvolto i pazienti, quindi la sua validità di contenuto era scarsa. Un altro, lo Shoulder Pain and Disability Index (SPADI), era stato validato con un modello MTT proprio su pazienti con AC, ottenendo un buon 4/5. Ma, di nuovo, lo SPADI è stato sviluppato per patologie generiche della spalla, senza input dai pazienti.

In pratica, ci troviamo di fronte a un bivio: o abbiamo PROMs con un briciolo di validità di contenuto (perché hanno coinvolto pazienti, seppur non quelli giusti) ma non validati con metodi moderni per la AC, oppure PROMs validati con metodi moderni ma con una validità di contenuto discutibile per la AC.

Il punteggio aggregato finale, che non può essere superiore al più basso dei due punteggi (sviluppo e validazione), è stato desolante. Il FLEX-SF e l’SDQ hanno raggiunto un misero 3, tutti gli altri ancora meno. Nessuno ha raggiunto un livello accettabile.

Il Paradosso: I Più Usati Non Sono i Migliori

Sapete qual è il PROM più utilizzato negli studi sulla spalla congelata? Lo SPADI, con ben 45 citazioni. Come abbiamo visto, ha una buona validità di costrutto per i pazienti con AC, ma pecca nello sviluppo. Nonostante ciò, potrebbe essere una scelta pragmatica, seppur con riserve. Ma il secondo più usato, il Constant-Murley Score (CMS) con 37 citazioni, ha ricevuto il punteggio più basso possibile: 1! Questo è sconcertante. Significa che la comunità scientifica spesso utilizza strumenti di misurazione che sono, francamente, inadeguati.

Viene da chiedersi perché. Forse non c’è abbastanza consapevolezza sull’importanza critica della validità di contenuto e di costrutto, o forse si sottovalutano le conseguenze dell’usare PROMs non ottimali. Il rischio è quello di non riuscire a rilevare differenze reali tra i trattamenti, sprecare fondi per la ricerca e, cosa più grave, non offrire ai pazienti le cure migliori.

Cosa Fare? La Strada è in Salita, Ma Necessaria

La conclusione di questa revisione sistematica è un vero e proprio campanello d’allarme: abbiamo un disperato bisogno di un nuovo PROM, sviluppato specificamente per i pazienti con capsulite adesiva idiopatica, seguendo le linee guida moderne.

Come si fa? Immaginate un processo che parte da interviste di gruppo con pazienti che hanno o hanno avuto la spalla congelata, continuando a raccogliere informazioni finché non emergono più nuovi temi rilevanti (la famosa saturazione dei dati). Poi si valuta la comprensibilità delle domande con interviste individuali. Successivamente, si ottimizza la struttura del questionario usando i modelli MTT su un campione di circa 150 questionari compilati. Infine, si stabiliscono responsività, affidabilità e la minima differenza clinicamente importante attraverso studi longitudinali.

È un lavoraccio, lo so. Potrebbero volerci anni. Ma la capsulite adesiva è una condizione comune, e avere uno strumento di misurazione valido è cruciale. Minimizza il rischio di errori e massimizza la possibilità di identificare i trattamenti veramente efficaci. Se non esiste un PROM adeguato, forse in alcuni studi bisognerebbe considerare di usare un outcome primario diverso.

Nel frattempo, i PROMs esistenti vanno usati con estrema cautela, e i risultati ottenuti interpretati con grande senso critico. Non è una critica distruttiva, ma un invito a fare meglio, per la scienza e, soprattutto, per i pazienti che soffrono di questa fastidiosa condizione.

Fonte: Springer