Farmaci in Spagna: Rimborsi tra Scienza e Mistero? Un’Analisi del Sistema HTA (2019-2022)

Ciao a tutti! Oggi voglio portarvi con me in un viaggio un po’ intricato ma super affascinante: quello che sta dietro alla decisione se un nuovo farmaco verrà rimborsato o meno dal sistema sanitario nazionale qui in Spagna. Sembra una cosa da addetti ai lavori, vero? Eppure, tocca la vita di tutti noi. Tra il 2019 e il 2022, ho dato un’occhiata da vicino a come funzionano le cose, e diciamo che qualche sorpresa è saltata fuori.

Immaginatevi un nuovo medicinale, magari promettente per una malattia seria. Prima che arrivi ai pazienti attraverso il sistema pubblico, deve passare un esame chiamato Health Technology Assessment (HTA). In teoria, l’HTA è uno strumento basato sull’evidenza scientifica che dovrebbe illuminare la strada ai decisori, aiutandoli a capire se quel farmaco vale davvero la spesa, se è efficace, sicuro, e come si confronta con le alternative. Un po’ come una super recensione tecnica, ma per la salute.

Il “Caso Spagna”: Un Puzzle da Ricomporre

In Spagna, fino a poco tempo fa, il documento chiave era l’Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Questo IPT doveva essere la Bibbia per la Commissione Interministeriale dei Prezzi dei Medicinali (CIPM), l’organo che alla fine dice “sì” o “no” al rimborso. Le decisioni della CIPM, per legge, dovrebbero basarsi su criteri ben precisi:

• La gravità della malattia.
• I bisogni specifici di alcuni gruppi di pazienti.
• Il valore sociale e terapeutico del farmaco, incluso il suo beneficio clinico incrementale e il rapporto costo-efficacia.
• La sostenibilità della spesa pubblica e l’impatto sul budget del Servizio Sanitario Nazionale (SNHS).
• La disponibilità di alternative terapeutiche uguali o meno costose.
• Il grado di innovazione del farmaco.

Beh, analizzando 477 indicazioni terapeutiche tra maggio 2019 e dicembre 2022, di cui 253 avevano un IPT corrispondente, è emerso un quadro… interessante. Solo per darvi un’idea: oltre il 90% di queste indicazioni riguardava farmaci ospedalieri e quasi il 50% erano farmaci oncologici.

Cosa Dicono i Numeri (e Cosa Non Dicono)

Dei 253 casi con IPT, solo 59 (il 23,32%) hanno ricevuto una raccomandazione positiva piena al rimborso. Ben 142 (il 56,13%) sono stati bocciati. Ma la cosa che mi ha colpito di più è come si è arrivati a queste decisioni.

Quando la raccomandazione era positiva (110 casi, includendo quelle con restrizioni), nell’80% dei casi si tiravano in ballo la gravità della malattia e il valore sociale e terapeutico (incluso il rapporto costo-efficacia). Quando invece era negativa (143 casi), i motivi più gettonati erano l’impatto sul budget e la disponibilità di alternative più economiche. E l’innovazione? Il criterio “f” sull’innovazione non è stato usato per giustificare nessuna delle 253 decisioni! Un po’ come avere un ingrediente segreto e non usarlo mai.

Ma il vero colpo di scena è questo: solo nel 9,49% dei rapporti di rimborso si menzionava l’IPT nelle conclusioni. E, udite udite, solo il 21,74% degli IPT conteneva parole chiave allineate con i criteri specifici usati poi per la decisione finale. È come se l’HTA parlasse una lingua e chi decide ne capisse un’altra, o preferisse ascoltare altre voci, magari non pubbliche.

Prendiamo lurasidone, un farmaco per la schizofrenia. Inizialmente raccomandato per il rimborso basandosi sul valore terapeutico, gravità e bisogni specifici, nonostante l’IPT concludesse per un limitato valore terapeutico aggiunto. Questo fa sorgere parecchie domande sulla reale influenza di questi report e sulla trasparenza del processo.

Una Riforma Necessaria (e Urgente)

La buona notizia è che la Spagna si sta muovendo. Nell’agosto 2024 è stata presentata una bozza di regio decreto per riformare la valutazione delle tecnologie sanitarie. Questa riforma arriva dopo che un tribunale, nel 2023, ha dichiarato nullo il vecchio processo di valutazione basato sugli IPT. Si parla di separare nettamente le funzioni: da una parte la valutazione delle evidenze (con un nuovo “Ufficio per la valutazione dell’efficienza delle tecnologie sanitarie”), dall’altra l’appraisal finale e la raccomandazione sul posizionamento terapeutico (con un “Gruppo per il posizionamento delle tecnologie sanitarie”).

L’obiettivo è allinearsi anche alla nuova legislazione europea sull’HTA (Regolamento UE 2021/2282), che dal 2025 prevede valutazioni cliniche congiunte a livello europeo, soprattutto per farmaci oncologici e terapie avanzate. Ogni paese potrà poi fare ulteriori valutazioni, ad esempio economiche o etiche, ma senza duplicare il lavoro già fatto a livello UE.

La sfida, come sempre, è far sì che queste valutazioni, sia nazionali che europee, siano poi davvero integrate nel processo decisionale nazionale. Altrimenti, rischiamo di avere report bellissimi ma poco utili.

Confronto con i Vicini: Francia e Inghilterra

Ho provato a fare un piccolo confronto con Francia (HAS) e Inghilterra (NICE). Con le decisioni del NICE inglese, non sembra esserci una grande correlazione. Loro puntano molto sul rapporto costo-efficacia, usando il QALY (Quality-Adjusted Life Year) come misura. In Spagna, sebbene il costo-efficacia sia un criterio, le analisi economiche sono state raramente incluse negli IPT. La recente pubblicazione di una guida spagnola per la valutazione economica è un passo avanti, ma vedremo come verrà implementata.

Con la Francia, invece, qualche somiglianza c’è. Le raccomandazioni positive spagnole sembrano allinearsi con i farmaci che in Francia ottengono un ASMR da I a III (cioè con un valore clinico aggiunto da maggiore a moderato). La Spagna sta pensando di introdurre una categorizzazione simile del beneficio terapeutico aggiunto, ma non è un percorso semplice, come dimostra l’esperienza francese.

Cosa Ci Insegna Tutto Questo?

Il mio studio, con tutti i suoi limiti (ho analizzato solo dati pubblici, e a volte abbinare IPT e decisioni è stato un rompicapo), mette in luce una cosa fondamentale: i criteri usati per giustificare le decisioni di rimborso in Spagna spesso non si allineano con le informazioni contenute negli HTA. C’è una disconnessione che va sanata.

La riforma in corso è un’opportunità d’oro per creare un sistema più trasparente, rigoroso e inclusivo. Serve un quadro di appraisal chiaro, che spieghi come le evidenze scientifiche (valutazione) si traducono in decisioni (rimborso), tenendo conto di tutti i fattori rilevanti, inclusi i giudizi di valore, e rendendo tutto pubblico.

Non basta separare le funzioni o migliorare la qualità tecnica delle valutazioni. Se poi la fase di “apprezzamento” di queste valutazioni e la decisione finale restano una scatola nera, o se i criteri non sono applicati in modo coerente, i problemi di fondo rimarranno. Dobbiamo assicurarci che le valutazioni HTA non siano solo un esercizio accademico, ma uno strumento vivo al servizio di decisioni migliori per la salute di tutti.

Insomma, la strada è ancora lunga, ma aver messo il dito nella piaga, spero, aiuterà a costruire un sistema dove scienza, politica e bisogni dei pazienti possano dialogare in modo più fruttuoso e trasparente. Perché alla fine, quando si parla di salute, la chiarezza è il primo passo verso la fiducia.

Fonte: Springer