Gotta Ostinata: Viaggio nella Gotta Refrattaria Cronica e le Sue Sfide negli USA

Ciao a tutti! Oggi voglio parlarvi di un osso duro, anzi, di un’articolazione dura… la gotta! Ma non una gotta qualsiasi, bensì la sua versione più testarda: la gotta refrattaria cronica (CRG). Immaginate di avere la gotta, quel fastidioso accumulo di acido urico che infiamma le articolazioni, ma che, nonostante le cure, proprio non ne vuole sapere di calmarsi. Ecco, questa è la CRG, una condizione caratterizzata da attacchi frequenti e dall’incapacità di mantenere i livelli di urato sierico sotto la soglia di sicurezza di 6.0 mg/dL, nonostante le terapie convenzionali.

Recentemente, mi sono imbattuto in uno studio americano che ha voluto vederci chiaro sulla situazione reale dei pazienti con CRG negli Stati Uniti. L’obiettivo? Capire meglio il loro profilo clinico, come vengono trattati e, soprattutto, quanto “pesano” sul sistema sanitario in termini di utilizzo delle risorse. E credetemi, i risultati dipingono un quadro che merita attenzione.

Perché uno studio sulla Gotta Refrattaria Cronica?

Vi chiederete: perché focalizzarsi proprio sulla CRG? Beh, perché i dati sul suo impatto reale sono limitati. Conoscere a fondo il problema è il primo passo per trovare soluzioni migliori. La gotta, in generale, è una forma comune di artrite infiammatoria causata da livelli elevati di urato sierico (iperuricemia). Pensate che negli USA colpisce circa il 3,9% degli adulti, ovvero 9,2 milioni di persone, e la sua prevalenza è in aumento a livello globale. La CRG è la sua manifestazione più problematica, con riacutizzazioni frequenti, dolore intenso e la possibile formazione di tofi, aggregati di cristalli di urato che possono causare erosione ossea e deformità articolari. Le linee guida dell’American College of Rheumatology sono chiare: bisogna portare e mantenere l’urato sierico sotto i 6.0 mg/dL per prevenire le crisi e i danni a lungo termine. Ma, come vedremo, non è sempre così semplice.

Cosa ci dice lo studio? Un’analisi nel mondo reale

Lo studio che ho analizzato è una ricerca retrospettiva che ha esaminato i dati di pazienti con CRG tra giugno 2011 e maggio 2020, utilizzando il database IQVIA PharMetrics®Plus, collegato ai dati delle cartelle cliniche elettroniche ambulatoriali statunitensi. Per identificare i pazienti con CRG, dato che non esiste un codice diagnostico univoco e i dati di laboratorio sull’urato sierico non sono sempre completi longitudinalmente, i ricercatori hanno usato un algoritmo basato sulle richieste di rimborso: o una prescrizione di pegloticase (un farmaco specifico) dopo una diagnosi di gotta, oppure almeno 3 riacutizzazioni di gotta in 18 mesi. Inoltre, i pazienti dovevano avere un livello di urato sierico basale ≥ 6.0 mg/dL.

Sono stati inclusi 969 pazienti. Di questi, un sottogruppo di 157 aveva dati di laboratorio sufficienti a confermare livelli di urato sierico costantemente elevati (≥ 6.0 mg/dL) anche durante il periodo di follow-up di 12 mesi. L’età media si attestava sui 53-54 anni, con una netta prevalenza maschile (circa l’87%).

Un fardello di comorbidità e trattamenti spesso insufficienti

Una cosa è emersa chiaramente: questi pazienti portano con sé un elevato carico di comorbidità. Le più frequenti?

• Ipertensione (circa il 59-64%)
• Dolore articolare (circa il 41-48%)
• Dislipidemia (circa il 35-41%)

Ma il dato forse più preoccupante riguarda l’efficacia delle terapie. Nonostante l’uso di farmaci specifici per abbassare l’urato, come l’allopurinolo, una percentuale altissima di pazienti non riusciva a raggiungere l’obiettivo. Nel gruppo generale, il 57,5% non ha mostrato evidenza di aver raggiunto livelli di urato sierico < 6.0 mg/dL in nessun momento durante il follow-up. E nel sottogruppo con urato costantemente elevato, questa percentuale saliva addirittura al 73,2%! Questo nonostante circa due terzi dei pazienti ricevessero 3 o più farmaci correlati alla gotta durante il follow-up.

Per gestire le dolorosissime riacutizzazioni, l’uso di steroidi era massiccio (77-79,6% dei pazienti), così come quello di FANS (Farmaci Antinfiammatori Non Steroidei, circa il 59-60%). Quasi un terzo dei pazienti utilizzava oppioidi, il che la dice lunga sull’intensità del dolore sperimentato. È interessante notare che tra i pazienti che usavano allopurinolo sia al basale che nel follow-up, quasi il 44% ha avuto un aumento della dose, suggerendo la difficoltà nel trovare il dosaggio ottimale.

L’impatto sull’utilizzo delle risorse sanitarie: un conto salato

E veniamo all’utilizzo delle risorse sanitarie (HRU). Qui i numeri parlano da soli. Durante i 12 mesi di follow-up:

• Il 5,7% dei pazienti nel gruppo generale (e il 6,4% nel sottogruppo) ha avuto almeno un ricovero ospedaliero correlato alla gotta. La durata media del ricovero? Circa 6-6,6 giorni.
• Il 12,7% (e il 15,3% nel sottogruppo) ha avuto almeno una visita al pronto soccorso.
• Praticamente tutti (96,8% nel gruppo generale e il 100% nel sottogruppo) hanno avuto almeno una visita ambulatoriale correlata alla gotta, con una media di 4-5 visite a paziente.

Questi dati confermano quanto già sospettato: la CRG non è solo una sfida clinica, ma impone anche un notevole fardello economico sui sistemi sanitari. I pazienti con CRG, specialmente quelli con malattia non controllata, hanno tassi significativamente più alti di ospedalizzazione, visite al pronto soccorso e visite ambulatoriali rispetto a chi non ha la gotta o a chi ha una gotta ben controllata.

Cosa significa tutto questo? Un bisogno clinico insoddisfatto

I risultati di questo studio, amici miei, sono un campanello d’allarme. Ci dicono che, nonostante le terapie disponibili, una fetta importante di pazienti con gotta refrattaria cronica continua a soffrire, con livelli di acido urico persistentemente alti e un pesante ricorso a farmaci per il dolore e l’infiammazione. Questo si traduce in un notevole utilizzo di risorse sanitarie.

Ci sono diversi fattori che possono contribuire a questa gestione inadeguata: dalla scarsa aderenza alle terapie prescritte, all’efficacia limitata dei trattamenti in alcuni individui. Un cattivo controllo della malattia, come dimostrato, si correla a una peggiore funzionalità e a un maggiore utilizzo dei servizi medici.

Lo studio evidenzia un bisogno clinico insoddisfatto tra i pazienti con CRG negli Stati Uniti. C’è un’urgenza di agenti terapeutici più efficaci e di migliori strategie di gestione per alleviare il peso di questa patologia sia per i pazienti che per i sistemi sanitari. Pensate che, essendo un disturbo legato all’età, si prevede che la prevalenza della gotta aumenterà con l’invecchiamento della popolazione globale, raggiungendo i 96 milioni di casi entro il 2050, con la più alta prevalenza attesa proprio in Nord America.

Certo, lo studio ha le sue limitazioni, come l’uso di un algoritmo per identificare i pazienti con CRG (che potrebbe sottostimare il problema) e la natura retrospettiva dei dati basati sulle richieste di rimborso. Tuttavia, i risultati sono abbastanza robusti da sottolineare l’importanza di future ricerche su nuove terapie e sull’identificazione precoce dei pazienti a rischio di complicanze.

In conclusione, la gotta refrattaria cronica è una condizione seria, che impatta pesantemente sulla vita dei pazienti e sui costi sanitari. Speriamo che studi come questo spingano verso un miglioramento continuo delle strategie di trattamento e gestione. Alla prossima!

Fonte: Springer