Terapia Genica

Visualizzazione artistica di un vettore virale adeno-associato (AAV) che rilascia il suo carico genetico terapeutico all'interno di una cellula nervosa (motoneurone), con la doppia elica del DNA in evidenza. Sfondo dettagliato del reticolo endoplasmatico e dei mitocondri. Obiettivo macro da 100mm, alta definizione, illuminazione controllata per evidenziare il processo di trasduzione genica.

Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma): Occhi Aperti sulla Terapia Genica per la SMA nel Mondo Reale!

Ciao a tutti! Oggi voglio parlarvi di un argomento tanto affascinante quanto delicato: la terapia genica, e in particolare di un farmaco che ha acceso molte speranze, l’onasemnogene abeparvovec (OA), meglio conosciuto da alcuni come Zolgensma. È indicato per i piccoli pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) con mutazioni…

Immagine fotorealistica di un filamento di DNA ottimizzato (coSMN1) che entra in un neurone motorio stilizzato, circondato da particelle virali AAV9. Sfondo astratto che richiama il sistema nervoso, colori blu e verde duotone, profondità di campo, lente prime 35mm, simboleggia l'innovazione della terapia genica AAV9-coSMN1 per la SMA.

SMA: Decifrata la Via per una Nuova Terapia Genica! La Storia di AAV9-coSMN1

Ciao a tutti! Oggi voglio portarvi con me in un viaggio affascinante nel mondo della ricerca scientifica, un viaggio che accende una nuova speranza per chi combatte contro l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Parleremo di una terapia genica innovativa, AAV9-coSMN1, e di come l’abbiamo messa alla prova prima di poterla anche…